Acerca del estudio

Agradecemos por su interés en nuestro estudio clínico. La investigación médica depende del compromiso de los pacientes, y estamos inmensamente agradecidos por su apoyo.

PRODYGY es un estudio clínico en el que se evalúa la capacidad de un medicamento en investigación denominado SPVN06 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). Se encuentra registrado en la base de datos en línea de ensayos clínicos de Estados Unidos. Puede encontrar más información en el sitio web de la Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos.

clinicaltrials.gov

Objetivo del estudio

El estudio clínico PRODYGY nos ayudará a determinar si el medicamento en investigación SPVN06 es seguro para los pacientes y, posiblemente, a identificar signos preliminares de eficacia. También se espera que con el estudio se determine qué dosis puede recomendarse para futuros estudios clínicos.

Nuestro compromiso con los pacientes

Siempre priorizamos a los pacientes y su seguridad. Hemos diseñado este estudio clínico en colaboración con especialistas en enfermedades hereditarias de la retina que cuentan con décadas de experiencia trabajando junto a pacientes con RP.

Nos comprometemos a mantener una comunicación estrecha y abierta con los pacientes y los grupos de apoyo de los pacientes para generar confianza en nuestra comunidad y asegurarnos de incorporar las necesidades de los pacientes en el diseño de nuestros estudios clínicos.

¿Quién puede participar en el estudio PRODYGY?

Cada estudio clínico cuenta con normas sobre quién puede participar. Solo el equipo del estudio clínico puede decidir si usted puede participar en el estudio tras las visitas de selección.

A continuación se enumeran los principales criterios de selección para el estudio. Para obtener una lista más detallada, póngase en contacto con los coordinadores del estudio.

Coordinadores clínicos

Criterios para participar en el estudio:

Personas de sexo masculino o femenino, de 18 años o más, con retinosis pigmentaria debida que se debe a una variante (también conocida como mutación) en el gen RHO, PDE6A o PDE6B, confirmada mediante pruebas genéticas, y

(i) tener retinosis pigmentaria grave avanzada, lo que significa que su mejor agudeza visual es inferior o igual a 20/200 y superior o igual a 20/800, y un campo visual inferior o igual a 20 grados, o

(ii) tener retinosis pigmentaria intermedia avanzada, lo que significa que su mejor agudeza visual será entre 20/40 y 20/200, y un campo visual inferior o igual a 20 grados.

Usted tiene la decisión de participar en este estudio clínico. Tómese su tiempo para hablar de su participación con su médico, sus familiares y sus amigos. Si decide participar, tenga en cuenta que puede abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Su decisión de dejar de participar no afectará a su acceso a la atención habitual. Si decide participar en este estudio, también existe la posibilidad de que no reciba o no reúna los requisitos para recibir el medicamento en investigación, según los criterios de selección del estudio.

¿Qué puede esperar si participa en el estudio PRODYGY?

Selección

Cada estudio clínico cuenta con normas sobre quién puede participar que se denominan criterios de selección. El equipo del estudio clínico comprobará si este estudio es adecuado para usted durante una o más visitas de selección. En las visitas de selección se le harán pruebas para evaluar su visión y su estado general de salud.

Asignaciones de grupos

Si se le selecciona para participar en el estudio clínico, se le asignará a un grupo que recibirá una dosis determinada del fármaco medicamento en investigación; o a un grupo de control referencia “«sin tratamiento”», que cuyos participantes no se someterá arealizarán la intervención quirúrgica y nio recibirán el fármaco medicamento en investigación. Independientemente de las asignaciones de grupos, todos los pacientes que participen en el estudio recibirán el mismo seguimiento durante el estudio. Sin embargo, tenga en cuenta que, aunque decida participar en este estudio, también existe la posibilidad de que no cumpla los requisitos para recibir el medicamento en investigación, según los criterios de selección del estudio. El equipo clínico proporcionará más detalles sobre el diseño y la realización del estudio clínico y se incluirá como parte del consentimiento informado.

Tratamiento

El tratamiento consiste en una única administración del medicamento en investigación en el ojo con peor visión. El equipo del estudio determinará cuál es el ojo con peor visión mediante una evaluación visual. El tratamiento en investigación se administrará durante la cirugía con anestesia. Se le aplicará una inyección en la parte posterior del ojo, bajo la retina. Que se denomina inyección subretiniana. Es un procedimiento que ya se utiliza habitualmente para determinados medicamentos aprobados, así como para otros tratamientos en investigación. La dosis de SPVN06 que recibirá dependerá del grupo al que pertenezca. Obtenga más información sobre las asignaciones de grupos más arriba.

Cantidad de visitas y duración del tratamiento del estudio.

Su participación en este estudio de investigación incluirá 17 visitas al centro de investigación durante 5 años. Las 11 primeras visitas tendrán lugar durante el primer año de su participación. En caso de que el médico del estudio decida que se necesitan más visitas para realizar pruebas y procedimientos para su seguridad, se le puede pedir que acuda al centro del estudio clínico en cualquier momento durante el estudio. Siempre variará lo que ocurra en cada visita del estudio y algunas visitas pueden durar más que otras. Puedes estar acompañado durante la visita de estudio, y se organizarán los desplazamientos para ti y tu cuidador. Más información sobre nuestro plan de viaje.

Más información

Protección de su seguridad

La seguridad de todos los pacientes que participan en nuestro estudio clínico es nuestra prioridad, ya que participar en un estudio de investigación implica riesgos, y aún no se han identificado todos los riesgos del medicamento en investigación. Seguimos los estándares más estrictos para nuestro estudio clínico, con las prácticas correctas de investigación clínica que definen las autoridades sanitarias internacionales y nacionales. Seguimos de cerca la seguridad de todos los pacientes que participan en el estudio clínico. Cualquier experiencia indeseable o efecto secundario asociado al uso del medicamento en investigación se monitoriza estrechamente durante el estudio, junto con su estado de salud general. En todo momento durante el estudio se toman medidas adecuadas para proteger el bienestar de los participantes.

Riesgos asociados a su participación en el estudio

En este estudio, se administrará por primera vez el medicamento en investigación a pacientes, por lo que aún se desconocen los riesgos exactos que correrá como participante. El medicamento en investigación se ha administrado y evaluado previamente en animales y ha recibido la aprobación en EE. UU. y Francia para su evaluación en pacientes por primera vez. Se le entregará una lista de los posibles riesgos asociados a la participación en el estudio antes de que se incorpore al estudio clínico como parte de la documentación del consentimiento informado.

Protección de su privacidad

Nos comprometemos a proteger su privacidad y a mantener estrictamente confidencial la información personal sobre su salud que se recopila como parte del estudio. Toda la información recopilada se codifica y registra de forma segura. Utilizaremos su información exclusivamente para las necesidades del estudio y para analizar sus resultados. Su identidad se mantendrá siempre de forma confidencial en cualquier publicación o presentación sobre el estudio. Se le proporcionará más información sobre la protección de su privacidad antes de participar en el estudio clínico como parte del consentimiento informado.

Consentimiento informado

Los participantes en ensayos clínicos deben dar su consentimiento informado antes de inscribirse en un ensayo clínico. Se proporciona a los pacientes un Formulario de Consentimiento Informado aprobado por una Junta de Revisión Institucional (IRB) independiente o un Comité de Ética (EC) que explica los detalles del ensayo, incluidos sus posibles riesgos y beneficios.

**Obtenga más información sobre el tratamiento génico para las enfermedades de la retina.**

Debe tener la mayor cantidad de información posible antes de tomar la decisión de participar en un ensayo clínico. A continuación encontrará algunas preguntas y respuestas frecuentes que pueden resultarle útiles.

¿Cómo funciona la visión?

La retina es la capa de tejido sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo, donde se origina la visión. Las células de la retina sensibles a la luz se denominan fotorreceptores. Existen dos tipos de fotorreceptores: los conos y los bastones. Los bastones, que se encuentran principalmente en los bordes de la retina, son responsables de la visión en condiciones de poca luz y de la visión periférica (es decir, lo que se ve fuera del campo visual). Los conos se concentran en el centro de la retina y son responsables de la visión del color, la visión diurna y la visión detallada que nos permite leer y reconocer caras. Cuando se tiene alguna distrofia de conos y bastones, como la retinosis pigmentaria, los bastones dejan de funcionar correctamente de forma gradual. Comienza la dificultad para ver en la penumbra y progresa lentamente hasta perder la visión en la periferia, como si mirara a través de un túnel. Después los conos también empiezan a funcionar mal, lo que genera una pérdida progresiva de la visión central y de la percepción de los colores.

¿Qué es el tratamiento génico?

El tratamiento génico es una solución médica que modifica los genes de una persona para tratar o curar una enfermedad. Consiste en administrar genes humanos terapéuticos (formados por ADN) en células que funcionan mal para restaurar o mejorar su función. Los genes terapéuticos se administran mediante un vector vírico, una herramienta que ayuda a introducir en las células material genético incapaz de replicarse en su interior, lo que significa que no puede causar una enfermedad infecciosa. Este vector vírico se deriva de un virus no patógeno (es decir, que no causa enfermedad). Una vez que los genes terapéuticos se transfieren a las células, se espera que permanezcan en su interior, en teoría, de por vida.

¿Qué es una terapia tratamiento génica génico independiente de los genes?

Los tratamientos génicos tradicionales para las enfermedades hereditarias de la retina pretenden aportar a la retina una copia funcional del gen que funciona mal y causa la enfermedad. Por ello, el tratamiento génico tradicional solo puede indicarse a pacientes portadores de una variante genética específica. Hasta ahora, los investigadores han encontrado variantes genéticas responsables de la retinosis pigmentaria en más de 70 genes diferentes, y el desarrollo de tratamientos específicos para cada gen probablemente llevará décadas y puede que no sea posible para todos. En consecuencia, actualmente se están desarrollando enfoques independientes de los genes para ofrecer tratamiento a la mayoría de los pacientes con RP, independientemente de sus antecedentes genéticos.

¿Qué son las pruebas genéticas?

Las pruebas genéticas son exámenes médicos que evalúan el ADN de una persona, es decir, el material genético que incluye las instrucciones para el funcionamiento del organismo, con el fin de identificar cambios o variaciones en los genes que puedan estar asociados a determinadas enfermedades. Las pruebas genéticas pueden aumentar la precisión del diagnóstico médico al proporcionar información que de otro modo no estaría disponible. Las pruebas genéticas suelen realizarse al extraer una muestra de tejido o fluido que contenga ADN (como sangre o saliva). El ADN se analiza para buscar cambios, a veces denominados mutaciones o variantes, en este.

¿Cómo actúa el medicamento en investigación SPVN06?

SPVN06 es una terapia génica en investigación para el tratamiento de la RP. Su objetivo es ralentizar la progresión de la enfermedad prolongando la supervivencia de los fotorreceptores de cono, independientemente de la variante genética causante de su enfermedad.

¿Qué es un medicamento en investigación?

Un medicamento en investigación es un tratamiento que no ha recibido la aprobación comercial de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ni de ninguna autoridad sanitaria de ningún país. Se está probando en humanos como parte de un estudio clínico para determinar si es seguro o eficaz.

¿Qué es el consentimiento informado?

Los participantes deben dar su consentimiento informado antes de incluirse en un ensayo clínico. Los pacientes reciben un formulario de consentimiento informado aprobado por una Junta de Revisión Institucional (JRI) o un Comité de Ética (CE) independientes en el que se explican los detalles del ensayo, incluidos sus posibles riesgos y beneficios.

Ya sea que considere participar en el estudio PRODYGY o solo desea obtener información sobre el estudio, esperamos que encuentre aquí lo que busca. Si no ha encontrado toda la información necesaria o tiene alguna pregunta, no dude en ponerse en contacto con los coordinadores del estudio que figuran a continuación.