Acerca del estudio
Gracias usted por su interés en nuestro estudio clínico. La investigación médica depende del compromiso de los pacientes, y estamos inmensamente agradecidos por su apoyo.
PRODYGY es un estudio clínico que evalúa el potencial de un medicamento en investigación denominado SPVN06 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP).
Está registrado en la base de datos en línea de ensayos clínicos de Estados Unidos. Encontrará más información en el sitio web de la Biblioteca Nacional de Medicina.
Objetivo del estudio
El estudio clínico PRODYGY nos ayudará a saber si el fármaco en investigación SPVN06 es seguro para los pacientes y, potencialmente, a identificar signos preliminares de eficacia.
También se espera que el estudio informe sobre qué nivel de dosis puede recomendarse para futuros estudios clínicos.
Nuestro compromiso con los pacientes
Situamos a los pacientes y su seguridad en el centro de nuestro trabajo. Hemos diseñado este estudio clínico en colaboración con especialistas en enfermedades hereditarias de la retina que cuentan con décadas de experiencia trabajando junto a pacientes con RP.
Nos comprometemos a mantener una comunicación estrecha y abierta con los pacientes y los grupos de defensa de los pacientes, para generar confianza en nuestra comunidad y asegurarnos de incorporar las necesidades de los pacientes en el diseño de nuestros estudios clínicos.
¿Quién puede participar en el estudio PRODYGY ?
Cada estudio clínico define unas normas sobre quién puede participar; sólo el equipo del estudio clínico puede decidir si usted puede inscribirse en el estudio tras las visitas de selección.
A continuación se enumeran los principales criterios de reclutamiento para el estudio. Para obtener una lista exhaustiva, póngase en contacto con los coordinadores del estudio.
Coordinadores clínicos
Para participar en este estudio
- Mujer o varón adulto, de 18 años o más, con retinosis pigmentaria debida a una variante (también conocida como mutación) en el gen RHO, PDE6A o PDE6B, confirmada mediante pruebas genéticas, y
- O bien (i) padece retinosis pigmentaria severa avanzada, lo que significa que su mejor agudeza visual es inferior o igual a 20/200 y superior o igual a 20/800, y un campo visual inferior o igual a 20 grados.
- o (ii) padece retinosis pigmentaria intermedia avanzada, lo que significa que tendrá una mejor agudeza visual entre 20/40 y 20/200, y un campo visual inferior o igual a 20 grados.
Usted decide si desea participar en este estudio clínico. Tómese su tiempo para hablar de su participación con su médico, su familia y sus amigos.
Si decide participar, sepa también que siempre puede abandonar el estudio, en cualquier momento y por cualquier motivo. Su decisión de retirar su participación no afectará a su acceso a la atención estándar. Si decide participar en este estudio, también existe la posibilidad de que no reciba o no reúna los requisitos para recibir el medicamento en investigación, según los criterios de reclutamiento del estudio.
¿Qué puede esperar si participa en el estudio PRODYGY?
Proyección
Cada estudio clínico define unas normas sobre quién puede participar; son los llamados criterios de elegibilidad.
El equipo del estudio clínico comprobará si este estudio es adecuado para usted durante una o más visitas de cribado.
En las visitas de cribado se le harán pruebas para evaluar su visión y su estado general de salud.
Tareas de grupo
Si se le selecciona para participar en el estudio clínico, se le asignará a un grupo que recibirá una dosis determinada del fármaco en investigación; o a un grupo de control «sin tratamiento», que no se someterá a la intervención quirúrgica y no recibirá el fármaco en investigación.
Independientemente de las asignaciones de grupo, todos los pacientes que participen en el estudio serán controlados de la misma manera que los demás pacientes durante toda la duración del estudio. Tenga en cuenta, no obstante, que aunque decida participar en este estudio, también existe la posibilidad de que no cumpla los requisitos para recibir el medicamento en investigación, en función de los criterios de reclutamiento del estudio.
El equipo clínico proporcionará más detalles sobre el diseño y la realización del estudio clínico y como parte del consentimiento informado.
Tratamiento
El tratamiento consiste en una única administración del medicamento en investigación en su ojo con peor visión. El equipo del estudio determinará cuál es su ojo con peor visión basándose en una evaluación visual.
El tratamiento en investigación se administrará bajo anestesia durante la cirugía. Se le aplicará una inyección en la parte posterior del ojo, bajo la retina. Esto se denomina inyección subretiniana. Es un procedimiento que ya se utiliza habitualmente para determinados medicamentos aprobados, así como para otros tratamientos en investigación.
El nivel de dosis de SPVN06 que recibirá dependerá del grupo al que se le haya asignado. Más información sobre las tareas de grupo.
Número de visitas y duración del tratamiento del estudio
Su participación en este estudio de investigación implicará 17 visitas al centro de investigación durante un periodo de 5 años. Las 11 primeras visitas tendrán lugar durante el primer año de su participación.
También se le puede pedir que acuda al centro del estudio clínico para visitas adicionales en cualquier momento durante el estudio, si el médico del estudio decide que son necesarias pruebas y procedimientos adicionales para su seguridad.
Lo que ocurra en cada visita del estudio variará, algunas visitas pueden durar más que otras.
Puede estar acompañado durante la visita de estudio, y se organizarán los desplazamientos para usted y su cuidador.
Más información sobre nuestro plan de viaje.
Protección de su seguridad
La seguridad de todos los pacientes que participan en nuestro estudio clínico es nuestra primera prioridad, ya que participar en un estudio de investigación implica riesgos, y aún no se han identificado todos los riesgos del producto en investigación.
Mantenemos los estándares más elevados para nuestro estudio clínico, siguiendo las normas de Buenas Prácticas Clínicas definidas por las autoridades sanitarias internacionales y nacionales.
Seguimos de cerca la seguridad de todos los pacientes que participan en el estudio clínico. Cualquier experiencia indeseable y/o efecto secundario asociado al uso del medicamento en investigación se vigila estrechamente durante el estudio, junto con su estado de salud general.
En todo momento durante el estudio se toman medidas adecuadas para proteger el bienestar de los participantes.
Riesgos asociados a su participación en el estudio
Es la primera vez que se administra el medicamento en investigación a los pacientes de este estudio, por lo que aún se desconocen los riesgos exactos que correrá como participante. El fármaco en investigación se ha administrado y evaluado previamente en animales y ha recibido la aprobación en EE.UU. y Francia para ser probado por primera vez en pacientes.
Se le entregará una lista de los posibles riesgos asociados a la participación en el estudio antes de que se incorpore al estudio clínico, como parte de la documentación del consentimiento informado.
Protección de su intimidad
Nos comprometemos a proteger su intimidad y a mantener estrictamente confidencial la información personal sobre su salud recopilada como parte del estudio.
Toda la información recopilada se codifica y registra de forma segura. Utilizaremos su información exclusivamente para las necesidades de este estudio y para analizar los resultados del mismo. Su identidad se mantendrá siempre en secreto en cualquier publicación o presentación sobre el estudio.
Se le proporcionará más información sobre la protección de su intimidad antes de participar en el estudio clínico como parte del consentimiento informado.
Consentimiento informado
Los participantes en ensayos clínicos deben dar su consentimiento informado antes de inscribirse en un ensayo clínico.
Los pacientes reciben un formulario de consentimiento informado aprobado por una Junta de Revisión Institucional (IRB) o un Comité de Ética (EC) independientes que explica los detalles del ensayo, incluidos sus posibles riesgos y beneficios.
Más información sobre la terapia génica para las enfermedades de la retina
Debe saber todo lo posible antes de tomar la decisión de participar en un ensayo clínico. A continuación encontrará algunas preguntas y respuestas frecuentes que pueden resultarle útiles.
¿Cómo funciona la visión?
La retina es la capa de tejido sensible a la luz situada en la parte posterior del ojo, donde se origina la visión. Las células de la retina sensibles a la luz se denominan fotorreceptores. Existen dos tipos de fotorreceptores: los conos y los bastones.
Los bastones, situados principalmente en los bordes de la retina, son responsables de la visión en condiciones de poca luz y de la visión periférica (es decir, lo que se ve fuera del campo visual). Los conos se concentran en el centro de la retina, son responsables de la visión del color, la visión diurna y la visión detallada que nos permite leer y reconocer caras.
En las distrofias de conos y bastones, como la retinosis pigmentaria, los bastones dejan gradualmente de funcionar correctamente. Comienza con dificultad para ver en la penumbra y progresa lentamente hasta perder la visión en la periferia, como si mirara a través de un túnel o una pajita. Posteriormente, los conos también empiezan a funcionar mal, provocando una pérdida progresiva de la visión central y de la percepción de los colores.
¿Qué es la terapia génica?
La terapia génica es una solución médica que modifica los genes de una persona para tratar o curar una enfermedad. Consiste en administrar genes humanos terapéuticos (formados por ADN) en células que funcionan mal para restaurar o mejorar su función.
Los genes terapéuticos se administran mediante un vector vírico, una herramienta que ayuda a introducir en las células material genético incapaz de replicarse en su interior, lo que significa que no puede causar una enfermedad infecciosa. Este vector vírico se deriva de un virus no patógeno (es decir, que no causa enfermedad). Una vez que los genes terapéuticos se transfieren a las células, se espera que permanezcan en su interior en teoría de por vida.
¿Qué es una terapia génica independiente de los genes?
Las terapias génicas tradicionales para las enfermedades hereditarias de la retina pretenden aportar a la retina una copia funcional del gen que funciona mal y causa la enfermedad. Por ello, la terapia génica tradicional sólo puede indicarse a pacientes portadores de una variante genética específica.
Hasta ahora, los investigadores han encontrado variantes genéticas responsables de la retinosis pigmentaria en más de 70 genes diferentes, y el desarrollo de tratamientos específicos para cada gen probablemente llevará décadas y puede que no sea posible para todos.
En consecuencia, actualmente se están desarrollando enfoques independientes de los genes para ofrecer tratamiento a la mayoría de los pacientes con RP, independientemente de sus antecedentes genéticos.
¿Qué son las pruebas genéticas?
Las pruebas genéticas son exámenes médicos que examinan el ADN de una persona -el material genético que contiene las instrucciones para el funcionamiento del organismo- con el fin de identificar cambios o variaciones en los genes que puedan estar asociados a determinadas enfermedades. Las pruebas genéticas pueden aumentar la precisión del diagnóstico médico al proporcionar información que de otro modo no estaría disponible.
Las pruebas genéticas suelen realizarse recogiendo una muestra de tejido o fluido que contenga ADN (como sangre o saliva). El ADN se analiza para buscar cambios, a veces denominados mutaciones o variantes, en su ADN.
¿Cómo actúa el medicamento en investigación SPVN06?
SPVN06 es una terapia génica en investigación para el tratamiento de la RP. Su objetivo es ralentizar la progresión de la enfermedad prolongando la supervivencia de los fotorreceptores de cono, independientemente de la variante genética causante de su enfermedad.
¿Qué es un medicamento en investigación?
Un medicamento en investigación es un tratamiento que no ha sido aprobado comercialmente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ni por ninguna autoridad reguladora de ningún país. Se está probando en humanos como parte de un estudio clínico para determinar si es seguro y/o eficaz.
¿Qué es el consentimiento informado?
Los participantes en ensayos clínicos deben dar su consentimiento informado antes de inscribirse en un ensayo clínico. Los pacientes reciben un formulario de consentimiento informado aprobado por una Junta de Revisión Institucional (IRB) o un Comité de Ética (EC) independientes que explica los detalles del ensayo, incluidos sus posibles riesgos y beneficios.
Tanto si está pensando en participar en el estudio PRODYGY como si sólo desea información sobre el estudio, esperamos que encuentre aquí lo que busca.
Si no ha encontrado toda la información necesaria o tiene alguna pregunta, no dude en ponerse en contacto con los coordinadores del estudio que figuran a continuación.
Natalie Anthony
Instituto de la Visión UPMC
Contacto
Rhonda Dahlstrom
Instituto de la Visión UPMC
Contacto
Michelle Alabek (Preguntas sobre genética)
Instituto de la Visión UPMC
Consejero genético
Contacto
Únase al estudio
¿Le interesa participar?
Póngase en contacto con el coordinador clínico del estudio en el centro de investigación más cercano indicado en Únase al estudio.
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